先天性夜盲症之基因療法產品 voretigene neparvovec-rzyl，所使用之基因載體 為何？

本題觀念：

本題考查的是基因治療藥物 Voretigene neparvovec-rzyl (商品名：Luxturna) 的核心藥理機轉與遞送系統。這是一種「基因增補療法 (Gene augmentation therapy)」，主要用於治療因 RPE65 基因發生雙等位基因突變 (biallelic mutation) 導致的遺傳性視網膜失養症 (如萊伯氏先天性黑蒙症, LCA)。其原理是將一段功能正常的 RPE65 cDNA 送入視網膜色素上皮細胞中，使細胞能製造正常的酵素，恢復視覺循環。為了將這段基因送入細胞核，必須使用一個載體 (vector)。

選項分析

• A. clustered regularly interspaced short palindromic repeats（CRISPR）：錯誤。 CRISPR 是一種基因編輯 (Gene editing) 技術，透過 Cas9 等核酸酶對 DNA 進行精準的切割與修飾。Voretigene neparvovec 並不涉及對宿主基因組的剪切或編輯，而是單純「植入」一個額外的正常基因片段 (episomal expression)。因此它不屬於 CRISPR 技術。

• B. viral vector（病毒載體）：正確。 Voretig

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